康諾亞自主研發BCMA×CD3雙抗CM336獲美國FDA快速通道資格認定
研發進展
?2026年01月23日
2026年1月23日，康諾亞和合作伙伴Ouro Medicines Ltd 共同宣布，BCMA×CD3雙抗CM336（OM336）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD）認定， 用于治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）和免疫性血小板減少癥（ITP）。CM336在AIHA和ITP兩項適應癥上獲得快速通道資格認定，凸顯該類疾病對創新治療方案的急迫需求，也再次體現CM336在自身免疫性疾病上的治療潛力。
康諾亞于2024年11月與Ouro Medicines Ltd 訂立獨家許可協議，授予Ouro Medicines在全球（不包括中國內地、香港、澳門及臺灣地區）研究、開發、生產、注冊及商業化CM336的獨家權利。目前，Ouro Medicines正于美國和澳大利亞開展一項開放標簽、多國籃式研究(NCT07083960) ，用于評估CM336在自身免疫性血細胞減少癥成年患者中的療效，入組患者包括復發或難治性的自身免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少癥，或同時患有兩種疾病的患者。目前，第一個隊列患者已完成給藥，后續隊列的招募工作正在積極推進中。
此前，CM336在治療自身免疫性溶血性貧血中已顯示優異療效。2025年6月，CM336治療自身免疫性溶血性貧血研究結果發表于全球頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》，該研究首次報告了2例接受自體CD19 CAR-T細胞治療后再次復發的多線治療失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者，通過CM336挽救治療成功。研究表明，CM336在治療該疾病中展現出優異的初步療效和安全性，有望成為AIHA等自身免疫性疾病的革新型治療方案。
此外，Ouro Medicines還在推進另外一項開放標簽、多國籃式研究 (NCT07229144) ，用于評估CM336對活動性、自身抗體陽性、復發或難治性干燥綜合征或特發性炎癥性肌病成年患者的治療潛力，相關疾病包括皮肌炎、多發性肌炎、免疫介導的壞死性肌病和抗合成酶綜合征。
快速通道資格認定（Fast Track Designation, FTD）是美國FDA設立的藥物臨床開發快速審評程序，旨在促進用于治療嚴重疾病和解決亟待未滿足臨床需求的新藥研發。根據規定，獲得FTD資格的候選藥物，將在后續的藥物研發與審評過程中，獲得更多與FDA溝通交流的機會，有助于加快藥物的后續研發和獲批上市。此前，CM336已獲得FDA授予的用于治療AIHA和ITP兩項適應癥的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。